🧬 Вирусы вместо слуховых аппаратов: как генная терапия побеждает глухоту
Медицина официально шагнула в будущее. Дети, рожденные в полной тишине, начинают слышать благодаря «лечебным вирусам».
🔍 В чем была проблема?
Причина врожденной глухоты у некоторых детей — мутация в гене OTOF. Этот ген отвечает за выработку белка отоферлина, который работает как «передатчик»: он помогает клеткам внутреннего уха передавать звуковые сигналы в мозг. Без него цепочка обрывается.
🛠 Как сработало «биологическое хакерство»?
Врачи из Детской больницы Филадельфии (CHOP) столкнулись с инженерной сложностью: ген OTOF слишком велик для стандартного вируса-доставщика (аденоассоциированного вируса).
Решение: Ученые разрезали ген пополам и упаковали в два разных вируса.
Механизм: После введения во внутреннее ухо части гена соединились внутри клеток пациента, начав вырабатывать недостающий белок.
Результат: 11-летний мальчик Айссам Дам, который жил в мире тишины, через 4 месяца начал слышать голоса и шум машин.
🌐 Что еще известно (дополнения из мировой практики):
Масштаб успеха: Подобные испытания параллельно прошли в Китае (Университет Фудань) и Великобритании. В Китае из 6 детей пятеро восстановили слух, причем у некоторых прогресс был настолько значительным, что они начали понимать речь в шумной обстановке.
Безопасность: Процедура считается малотравматичной — вирусы вводятся с помощью тонкой иглы через мембрану внутреннего уха.
Ограничения: На данный момент терапия работает только для специфической мутации OTOF (это около 1-8% случаев врожденной глухоты). Она не поможет при физических повреждениях или других генетических сбоях.
Важно: Это первый случай в истории США, когда генная терапия была использована для лечения генетической формы потери слуха. Это открывает двери для лечения еще 150 видов врожденной глухоты, вызванных другими мутациями.
Источник: https://pharmmedprom.ru/articles/top-7-dostizhenii-mirovoi-meditsini-v-2024-godu/